Duchenne 기금 모금 활동에 참여한 Manalapan 출신의 산악인

뉴저지 마날라판 — 마나라판 주민 2명을 포함해 3명이 전 세계적으로 약 30만 명의 어린이에게 영향을 미치는 진행성 질환인 듀센 근이영양증을 치료하기 위한 새로운 임상 실험을 위한 자금을 모으기 위해 실제로 산에 올랐습니다.

Manalapan의 Jim Raffone과 Joseph Russo, 그리고 Matthew Scarfo는 올해 초 에베레스트 산에 올랐으며 수요일 워싱턴에서 열린 세계 뒤센 인식의 날(World Duchenne Awareness Day)에 R-Manchester 하원의원 Chris Smith가 깃발 증정식에서 그들의 표창을 받았습니다. , DC

Raffone Family의 비영리 단체인 JAR of Hope가 지원하는 새로운 임상 단계 치료법은 제대혈에서 추출한 탯줄 내막 줄기 세포 치료법을 사용하며 백혈병, 겸상 적혈구 질환 및 림프종을 비롯한 70개 이상의 질병을 치료하는 데 효과적인 것으로 입증되었습니다. , Smith 사무실의 보도 자료는 말했습니다.

JAR of Hope를 설립한 Raffone은 "Chris Smith는 처음으로 우리에게 탯줄 줄기 세포의 치유 효과에 대한 아이디어를 소개했으며, 우리는 이 독특한 연구가 뒤센병으로 고통받는 아이들을 위한 돌파구를 찾는 데 도움이 될 것이라고 단호하고 낙관하고 있습니다"라고 말했습니다. 2013년 당시 4세였던 그의 아들 제임스 앤서니(James Anthony)가 뒤센 근이영양증 진단을 받았습니다.

수요일에 스미스와 등반 팀은 스미스가 이끄는 돔 투어를 통해 미국 국회 의사당 건물 정상에 도달했으며 그들을 기리기 위해 국회 의사당 위로 날아간 성조기를 받았다고 스미스 사무실은 보도 자료에서 밝혔습니다.

2005년 줄기세포 치료 및 연구법(Stem Cell Therapeutic and Research Act)을 제정한 Smith는 "줄기세포 치료의 힘을 활용하는 이 새로운 임상 시험의 시작은 우리가 이 파괴적인 질병을 치료하기 위해 계속 노력하고 있는 가운데 Duchenne를 앓고 있는 아이들에게 새로운 희망을 가져다줍니다"라고 말했습니다. , 전국 최초로 제대혈 줄기세포 프로그램을 실시합니다.

수요일 회의에서 Smith와 Raffone은 국립보건원(National Institutes of Health)과 같은 적절한 연방 기관과의 회의와 의회 예산 책정 과정을 통한 자금 조달을 포함하여 연구를 위한 더 많은 자금을 확보하기 위한 다음 단계에 대해서도 논의했습니다.

현재 치료법이 없는 뒤시엔 근이영양증은 근육 기능과 독립성 모두를 상실하게 하며 일반적으로 10대 후반이나 20대 초반에 치사율이 100%에 달한다고 Smith의 사무실은 말했습니다.

Raffone은 워싱턴까지 걷기, 애틀랜틱시티에서 복싱, 마라톤 달리기 등 모든 종류의 도전적인 모금 활동에 참여했습니다. 그는 7일간의 171마일 사막 달리기부터 뉴질랜드와 호주 전역을 횡단하는 12일간의 트레킹에 이르기까지 지구상에서 가장 힘든 경주 중 일부를 완주했습니다. 그는 자신의 연령대에서 6개의 세계 기록을 보유하고 있으며, 모두 뒤센과 싸울 수 있는 방법을 찾기 위한 기금 모금을 지원하고 있다고 그에 대한 뉴스 기사가 전했습니다.

Smith의 줄기 세포 치료 및 연구법은 국가 제대혈 줄기 세포 목록으로 알려진 전국적인 제대혈 줄기 세포 프로그램을 확립했습니다. 이는 연구 및 환자 이식을 위해 제대혈 단위를 더 잘 수집, 추출, 유형화 및 동결하도록 설계되었습니다. 심각한 질병을 치료할 수도 있다고 Smith의 사무실은 말했습니다.

Duchenne 치료법에 대한 인식을 높이고 연방 자금 지원을 늘리기 위해 수년 동안 Raffone Family와 협력해 온 Smith는 오랫동안 기다려온 줄기 세포 시험은 "과학자들이 계속 연구하고 연구함에 따라 환자의 잠재적인 생명을 구하는 치료를 향한 큰 도약을 의미합니다"라고 말했습니다. 제대혈 세포 치료의 재생 효과를 더 잘 이해하게 되었습니다."